全球首个CRISPR基因编辑疗法Casgevy获批上市
作者:热点 来源:热点 浏览: 【大中小】 发布时间:2026-06-18 07:23:33 评论数:
全球 来源：BBC News – CRISPR gene-editing therapy approved in UK 用于治疗镰状细胞病和β地中海贫血。首个市通过编辑患者自身的基因造血干细胞来修复基因缺陷，从而避免终身输血。编辑这一里程碑标志着基因编辑从实验室走向临床，疗法为遗传性疾病患者带来了新的批上希望。英国药品和健康产品管理局（MHRA）近日正式批准了全球首个基于CRISPR基因编辑技术的全球疗法Casgevy，该疗法由Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics联合开发，首个市